Viitoarele terapii genetice ridică serioase probleme de etică, avertizează experții. Unul dintre cele mai mari riscuri ale instrumentelor de editare a genelor este faptul că nu vor fi accesibile întocmai persoanelor care au cea mai mare nevoie.

Următoarea generație de terapii genetice avansate ridică probleme profunde de etică. Un grup de experți de top la nivel mondial susține că acestea ar trebui eliminate, pentru ca noua tehnologie să fie, cu adevărat benefică, pacienților și societății.

Afecțiunile tratate prin editarea genelor

Medicamentele bazate pe instrumente puternice de editare a genelor vor începe să transforme tratarea tulburărilor sanguine, al afecțiunilor de inima, de vedere și musculare și, eventual, chiar și a bolilor neurodegenerative înainte de sfârșitul deceniului, dar costurile vor fi imposibil de acoperit pentru mulți pacienți.

Cercetătorii spun că vor urma, probabil, încercări de editare a genelor la embrioni și, deși procedura are aplicații clinice limitate, clinicile de fertilitate ar putea îmbrățișa tehnologia și să ofere servicii de editare genetică ce va alimenta „un nou tip de tehnoeugenie”.

Jennifer Doudna, câștigătoare a premiului Nobel pentru chimie în anul 2020, a vorbit pe această temă cu jurnaliștii The Guardian , înaintea celui de-al treilea Summit internațional privind editarea genomului uman, care începe luni la Institutul Francis Crick, din Londra.

„Cu siguranță vom vedea terapii genomice pentru boli de inimă, boli neurodegenerative, afecțiuni oculare și multe altele și, eventual, unele terapii preventive.”, spune ea.

În același timp, specialista a avertizat: „Unul dintre cele mai mari și mai realiste riscuri este acela că oamenii care au cea mai mare nevoie de a beneficia de ele nu le vor putea accesa sau nu și le vor putea permite”.

Doudna și ceilalți experți care au discutat cu The Guardian fac parte din comitetul de organizare al summit-ului, dar și-au împărtășit gândurile în mod personal.

Costul noilor terapii și când vor fi disponibile

Profesorul Françoise Baylis, filozof la Universitatea Dalhousie din Canada, a spus că costul noilor terapii va fi prohibitiv de mare pentru majoritatea populației globale. Experții, care variază de la geneticieni și cercetători în domeniul sănătății publice până la bioeticieni și filozofi, se așteaptă ca un val de terapii genetice să ajungă în clinici în următorii cinci ani.

Acestea vor corecta mutațiile care cauzează boli în țesuturile și organele pacienților și vor deveni mai sofisticate, pe măsură ce cercetătorii vor descoperi cum să facă mai multe modificări simultan și să ajungă în zone dificile, cum ar fi părți ale creierului, afectate de boli neurodegenerative.

Autoritățile de reglementare din SUA, Europa și Marea Britanie ar putea aproba prima terapie de editare a genomului la sfârșitul acestui an, un tratament pentru boala celulelor falciforme, o tulburare de coagulare a sângelui.

Editarea genelor în cazul oamenilor sănătoși

Aceeași tehnologie deschide calea terapiilor inclusiv pentru oamenii sănătoși. Aceștia ar putea deveni mai rapizi, mai inteligenți, mai puternici sau mai rezistenți la boli, deși îmbunătățirea este mai dificilă decât repararea unor singure gene defecte, potrivit profesorului Ewan Birney, director comun al European Bioinformatics.

„Este mult, mult mai greu să știi modificările care se vor „îmbunătăți”, mai degrabă decât cele care se „remediază”, a susținut el.

Oricum, unii văd acest lucru ca fiind inevitabil. Profesorul Mayana Zatz, de la Universitatea din São Paulo, Brazilia și fondatorul Asociației Braziliene de Distrofie Musculară, a spus că este „absolut împotriva editării genelor pentru îmbunătățire”. Totuși, a adăugat că „vor fi întotdeauna oameni gata să plătească pentru asta în clinicile private și vor fi greu de oprit.”

Editarea genetică a embrionilor

Summit-ul anterior, desfășurat la Hong Kong în 2018, a fost afectat de controverse când omul de știință chinez, Jiankui He, a dezvăluit că a editat ADN-ul a trei embrioni, care s-au născut ulterior : inclusiv surorile gemene pe nume Lulu și Nana. Intenția sa a fost să facă copiii imuni la HIV, dar a fost denunțat ca nesăbuit de comunitatea științifică. A fost condamnat la trei ani de închisoare pentru încălcarea legilor chineze, dar de atunci a încercat să-și relanseze cariera.

Unii experți care au vorbit cu The Guardian au spus că editarea genelor ar putea fi suficient de sigură pentru a fi testată pe embrioni umani în următorii 10 până la 20 de ani, deși profesorul Luigi Naldini, terapeut genetic la Universitatea Vita-Salute San Raffaele din Milano, a spus că terapiile de nișă ar putea „tehnic” să fie gata în cinci ani.

Astfel de tratamente ar avea ca scop prevenirea bolilor ereditare devastatoare, inclusiv a celor care sunt fatale în primii ani de viață. Dar geneticienii subliniază că există aproape întotdeauna alternative, cum ar fi screening-ul genetic al embrionilor FIV, adopția sau ovule sau spermatozoizi de la donator.

La un cost de câteva milioane de dolari pentru o singură injecție, editarea genelor este o procedură extrem de scumpă. Dar dacă costurile scad substanțial în următoarele decenii, există riscul ca procedura să fie rapid introdusă în clinicile de FIV, indiferent dacă beneficiile sunt dovedite sau nu. Viitorii părinți s-ar putea simți obligați să-l folosească pentru a-și oferi copilului lor „cea mai bună viață”, a spus Baylis, alimentând un „nou tip de tehnoeugenie”.