O terapie experimentală a eliminat cancerul metastatic la un copil de 3 ani
Un caz medical remarcabil oferă noi speranțe în oncologia pediatrică: un băiețel în vârstă de trei ani, diagnosticat cu o formă agresivă și recidivantă de cancer hepatic metastatic, a intrat în remisiune completă în urma reprogramării genetice a propriului sistem imunitar. Reușita deschide perspective neașteptate pentru aplicarea terapiilor celulare în lupta cu tumorile solide, un teren considerat până acum extrem de dificil pentru medicina modernă.
O abordare terapeutică inovatoare a reușit să învingă o formă refractară de hepatoblastom, un tip rar de cancer hepatic întâlnit cu precădere la copii mici. Cazul băiatului de doar trei ani, documentat în prestigioasa publicație The New England Journal of Medicine și relatat de Science Alert , marchează un pas înainte semnificativ în extinderea imunoterapiilor dincolo de cancerele hematologice.
Cancerul metastatic al unui copil de 3 ani a dispărut după două doze de terapie experimentală Foto: Shutterstock
Situația inițială a pacientului era extrem de gravă. Medicii detectaseră o masivă masă tumorală în lobul stâng al ficatului, de 11,2 pe 9,6 pe 7,1 centimetri, iar analizele imagistice au arătat rapid că maladia generase metastaze pulmonare și prezenta suspiciuni de diseminare la nivel osos. Deși micuțul a trecut prin trei serii succesive de chimioterapie și a suferit trei intervenții chirurgicale majore — una pentru excizia tumorii hepatice și alte două pentru extirparea nodulilor de la plămâni —, boala a recidivat agresiv, provocând apariția unei noi leziuni pulmonare.
Celule imunitare înarmate împotriva tumorii
În fața opțiunilor convenționale epuizate, copilul a fost înrolat în CARE, primul studiu clinic desfășurat pe subiecți umani pentru evaluarea unei variante avansate de terapie celulară CAR-T. Procedura a constat în recoltarea limfocitelor T de la pacient și modificarea lor în laborator prin inginerie genetică.
Echipa medicală a programat aceste celule să detecteze cu precizie proteina glypican-3 (GPC3), un antigen supraexprimat în celulele hepatoblastomului. Concomitent, cercetătorii au adăugat secvențe genetice pentru secreția interleukinelor 15 și 21 — molecule-cheie cunoscute pentru capacitatea de a prelungi durata de viață a celulelor modificate și de a le amplifica funcția citotoxică.
Tratamentul a cuprins două administrări efectuate la un interval de opt săptămâni. Încă după prima perfuzare, evoluția a devenit promițătoare: scanările tomografice au evidențiat micșorarea leziunilor, iar titrul sangvin al alfa-fetoproteinei, un marker specific activității tumorale, a scăzut considerabil. La finalul celei de-a doua etape, analizele detaliate nu au mai detectat nicio urmă activă de malignitate, fiind identificate exclusiv zone de țesut cicatriceal.
La un an de la administrare, micul pacient rămâne în remisiune completă.
„Acest caz demonstrează că un răspuns complet și de durată al unei tumori solide rezistente la chimioterapie poate fi obținut în întregime în regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică”, a subliniat David Steffin, oncolog pediatru și investigator principal.
Prudență și perspective pentru tumorile solide
Deși tehnologia CAR-T și-a demonstrat eficacitatea în diverse cancere ale sângelui, precum leucemiile, barierele biologice ale tumorilor solide au limitat până acum utilizarea ei cu succes. Cu toate că răspunsul terapeutic din acest studiu este excepțional, specialiștii atrag atenția că vorbim despre un singur pacient, integrat într-o fază preliminară a cercetării clinice, astfel că eficiența și profilul de siguranță nu pot fi încă extrapolate la scară largă.
„Acest studiu oferă dovezi că aceste celule CAR-T inovatoare ar putea reprezenta o metodă sigură și eficientă pentru hepatoblastom și subliniază necesitatea unor evaluări suplimentare la pacienții cu tumori solide GPC3-pozitive”, a explicat Andras Heczey, medic oncolog pediatru și coautor al cercetării.
Cercetările asupra acestei tehnologii continuă în prezent atât în cadrul studiului CARE de la Baylor College of Medicine, cât și prin intermediul proiectului paralel IMPACT, găzduit de Seattle Children's Hospital.
Explorează subiectele:
